Article (Périodiques scientifiques)
GBA-associated PD: chances and obstacles for targeted treatment strategies.
Höglinger, Günter; Schulte, Claudia; Jost, Wolfgang H. et al.
2022In Journal of neural transmission (Vienna, Austria : 1996), 129 (9), p. 1219-1233
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Mots-clés :
Cohort Studies; Glucosylceramidase/genetics; Humans; Mutation; Parkinson Disease/drug therapy/genetics; GBA; Lysosomal; PD; α-Synuclein
Résumé :
[en] Given the clear role of GBA in the pathogenesis of Parkinson's disease (PD) and its impact on phenotypical characteristics, this review provides an overview of the current knowledge of GBA-associated PD with a special focus on clinical trajectories and the underlying pathological mechanisms. Importantly, differences and characteristics based on mutation severity are recognized, and current as well as potential future treatment options are discussed. These findings will inform future strategies for patient stratification and cohort enrichment as well as suitable outcome measures when designing clinical trials.
Disciplines :
Neurologie
Auteur, co-auteur :
Höglinger, Günter
Schulte, Claudia
Jost, Wolfgang H.
Storch, Alexander
Woitalla, Dirk
KRÜGER, Rejko ;  University of Luxembourg > Luxembourg Centre for Systems Biomedicine (LCSB) > Translational Neuroscience
Falkenburger, Björn
Brockmann, Kathrin
Co-auteurs externes :
yes
Langue du document :
Anglais
Titre :
GBA-associated PD: chances and obstacles for targeted treatment strategies.
Date de publication/diffusion :
31 mai 2022
Titre du périodique :
Journal of neural transmission (Vienna, Austria : 1996)
ISSN :
0300-9564
eISSN :
1435-1463
Volume/Tome :
129
Fascicule/Saison :
9
Pagination :
1219-1233
Peer reviewed :
Peer reviewed
Focus Area :
Systems Biomedicine
Commentaire :
© 2022. The Author(s).
Disponible sur ORBilu :
depuis le 16 janvier 2023

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